中新网上海新闻12月21日电(记者 陈静)记者21日在此间获悉，抗病毒感染领域创新药物马立巴韦片(抑泰之®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，适用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒(CMV)感染和/或疾病，且对一种或多种既往治疗(更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠)难治(伴或不伴基因型耐药)的成人患者。
马立巴韦片是一种口服抗CMV创新药，以CMV UL97蛋白激酶为靶点，三重抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸， 从而清除CMV血症并控制相关症状。在一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期优效性研究(TAK-620-303)中，结果显示有55.7% (n=131/235) 接受马立巴韦片治疗的患者在第8 周达到了CMV血症的清除(即根据中心实验室结果，间隔至少5天的2个连续基线后样本的血浆CMV DNA浓度低于定量下限)，而接受常规治疗的患者为 23.9%(n=28/117)(校正后的差异 [95% 置信区间(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001)。同时，马立巴韦片与常规抗病毒治疗相比，治疗相关毒性更低
据悉，马立巴韦片是全球首个且目前唯一一个靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂，其获批将为中国难治性CMV感染或疾病的移植受者提供一种全新的口服治疗选择。2021年1月，马立巴韦片被国家药品监督管理局药品审评中心正式认定为“突破性治疗药物品种”。
CMV是一种常见的β-疱疹病毒，可在40%-100%的成人人群中发现既往感染的血清学证据。在全球每年20万例成人移植病例中，CMV是移植受者最常见的病毒感染之一，在实体器官移植受者中的发生率为16-56%，在造血干细胞移植受者中的发生率为30-70%。对于免疫功能低下的患者，CMV感染可能会危及生命。在经历造血干细胞移植或实体器官移植后，患者不可避免会因应用免疫抑制剂而导致免疫系统受损。此时， 如果发生了CMV感染可能会导致移植失败等严重后果，在极端情况下甚至会导致患者死亡，因此CMV也被称为“移植的巨魔”。
目前，治疗移植后CMV感染的现有治疗方案可能会带来严重的副作用，也可能无法充分抑制病毒复制。此外，由于给药方式的原因，现有治疗方案可能会要求患者住院或者延长患者的住院时间，患者疾病负担大大增加，因此临床上迫切需要创新疗效好且安全性高的治疗药物。
中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示：“CMV感染是血液科医生做造血干细胞移植时常常会遇到的难题，如果患者发生耐药或难治，治疗方案较为有限，且需要平衡相关药物的疗效和安全性，控制不佳甚至可能导致移植失败乃至患者死亡。马立巴韦是第一个也是目前唯一一个，在中国获批可用于治疗移植后难治性CMV感染或疾病的创新机制药物，有望改变患者的诊疗困境。作为临床医生，我们期待马立巴韦片上市后，能帮助患者平稳度过移植后危险期，重回健康生活。”
中国工程院院士郑树森教授表示：“目前临床上现有针对难治性CMV感染的治疗方案较为有限，疗效和安全性难以得到平衡。新获批的马立巴韦片可通过全新作用机制，靶向抑制关键蛋白激酶，潜在影响CMV复制的几个关键过程，与常规抗病毒治疗相比疗效显著更优，且治疗相关毒性更低。期待马立巴韦片的获批，能弥补我国已有药物难治性CMV感染的治疗空白，为患者带来全新的治疗方案。”
马立巴韦片目前已在美国、欧洲、韩国和澳大利亚获得孤儿药资格认定，分别于2021年11月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，于2022年11月，获得欧盟委员会(EC)批准上市。
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编辑：陈静
