中新网上海新闻12月13日电(记者 陈静)全身型重症肌无力是一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经—肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。
13日，罕见病创新药艾加莫德α注射液(简称“艾加莫德”)被纳入了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》(简称：“2023年国家医保药品目录”)，有望惠及国内更多全身型重症肌无力患者，帮助改善患者肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。
据悉，当日“出炉”的 “2023年国家医保药品目录” 纳入了15种罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白，加大对创新药的倾斜和支持，解决罕见病患者“有药买不起”的痛点。
全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，如肌无力加重累及呼吸肌，救治不及时会危及生命。早在2018年，全身型重症肌无力就被纳入《第一批罕见病目录》。今年6月，艾加莫德获国家药监局批准，9月在国内正式上市，推动重症肌无力治疗进入生物靶向新时代。
“ 由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的重症肌无力治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。”首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授坦言，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主。笪宇威教授表示，近几年来，包括全身型重症肌无力在内的罕见疾病诊疗取得了明显进步。如今，艾加莫德成功被纳入国家医保药品目录，必将逐步提升罕见病用药保障水平。
复旦大学附属华山医院神经内科副主任、主任医师赵重波教授当日表示，此次艾加莫德被纳入医保，是全身型重症肌无力患者的福音，将改变过去不少患者“望新药兴叹”的困境，进一步优化患者的治疗方案。
除了治疗全身型重症肌无力的药物，治疗多发性硬化的热珀西亚®(通用名“盐酸奥扎莫德胶囊”)也“2023年国家医保药品目录”中。据悉，多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，其亦被纳入中国《第一批罕见病目录》。今年1月，热珀西亚获得国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发—缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。
据悉，多发性硬化病因尚不明确，髓鞘损伤会干扰大脑与身体其他部位之间的通信，最终导致神经退行性损害，这一过程目前尚不可逆。研究表明，热珀西亚®可直接作用于中枢进行抗炎和神经保护，有效减少患者脑容量丢失，改善患者认知功能，实现“躯体+认知”双重保护。 “多发性硬化好发于青壮年人群，这些患者本应是家庭和社会的中流砥柱，但疾病导致的躯体及认知障碍可能让他们连简单的家务和计算都成为困难。这是个体、家庭和社会都‘不可承受之痛’。”中华医学会神经病学分会常务委员、全军神经内科学专业委员会主任委员戚晓昆教授表示，热珀西亚®进入医保后，随着个人用药负担减轻，将有更多患者从中获益，回归正常的工作与生活。 (完)
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编辑：陈静
